Vzácné onemocnění je takové onemocnění, jehož výskyt v populaci je velmi nízký. Konkrétní definice se liší, v Evropě jde o život ohrožující či vážné chronické onemocnění, které postihuje méně než jednoho člověka ze 2000, tedy odborně řečeno, onemocnění s prevalencí nižší než 1:2000.
I přes to, že jsou tato onemocnění tak vzácná, jejich význam pro společnost je značný a to i díky jejich celkovému počtu, který se odhaduje na 5 až 7, dle některých zdrojů až 8 tisíc. To znamená, že některým ze vzácných onemocnění trpí v celé Evropské unii přibližně 30 miliónů lidí. V České republice tak může být celkově až 400-500 tisíc lidí postiženo některým ze vzácných onemocnění.
Tento webový portál si klade za cíl zvýšit obecné povědomí o vzácných onemocněních nejenom u veřejnosti, ale i mezi odborníky, poskytujícími zdravotní péči pacientům s těmito onemocněními.